一、基因治疗行业发展历程
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。自1963年美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者Joshua Lederberg第一次提出“基因交换和基因优化”的理念，基因治疗行业已经走过了50多个年头，经历了50多年的曲折起伏的过程，并在长期的探索中取得了一定成效与突破。相比之下，我国基因治疗起步时间较晚。1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验。4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。
全球基因治疗行业发展历程
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阶段 |
时间 |
事件 |
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初期探索 |
1960-1990s |
1963年，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者JoshuaLederberg首次提出“基因交换和基因优化”概念，标志着基因治疗的起点。 |
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1970年，美国医生StanfieldRogers试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，这是首例人体试验，试验以失败告终。 |
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狂热发展 |
1990-1999 |
1990年，“基因治疗之父”WilliamFrenchAnderson医生领衔开展了全球首例针对重症联合免疫缺陷病的基因治疗，患者为一名美国4岁女孩。接受治疗后，其机体产生腺苷脱氨酶的能力有所提高，病情得到缓解，该患者目前仍然存活。 |
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1996年 |
ZFN基因编辑技术发明 |
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曲折前行 |
1999-2012 |
1999年，美国男孩JesseGelsinger参与了宾夕法尼亚大学的基因治疗项目，接受治疗4天后因病毒引起的强烈免疫反应导致多器官衰竭而死亡。该事件是基因治疗发展的转折点。 |
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2003年，FDA暂时中止了所有用逆转录病毒来改造血液干细胞基因的临床试验，但经过3个月严格审核权衡后，又允许基因治疗临床试验继续进行。 |
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2011年，TALEN基因编辑技术发明。 |
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再度繁荣 |
2012至今 |
2012年，美国科学家JenniferDoudna 及法国科学家EmmanuelleCharpentier发明了CRISPR/Cas9基因编辑技术，这是基因治疗领域革命性的事件。 |
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2017年12月，FDA批准了全球首款基因治疗产品Luxturna，用于治疗双等位RPE65基因突变导致的2型先天性黑蒙症LCA。2017年被称为基因治疗“元年”。 |
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2020年10月，CRISPR/Cas9基因编辑技术发明者获得诺贝尔化学奖。法籍微生物学家EmmanuelleCharpentier博士和美国国家科学院院士JenniferA.Doudna博士获得了2020年诺贝尔化学奖，这两位女科学家共同发现了Cas9的切割作用和crRNA的定位作用，并将crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA（sgRNA）。 |
资料来源：观研天下整理
二、基因治疗行业相关政策
多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。相比于传统药物，基因治疗兼具临床优势及研发优势，被寄予厚望。近年来国家相继出台一系列基因治疗领域相关政策。无论是“十四五”规划将基因组学研究纳入重点发展领域，罕见病相关政策红利推动疾病诊疗，还是监管政策对CRISPR-Cas9等基因编辑工具的具体规范要求，都推动基因治疗行业加速向好发展。
我国基因治疗行业相关政策
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类别 |
时间 |
政策 |
主要内容 |
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支持类 |
2021年 |
《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》 |
加强基因组学研究应用、生物药等技术创新 |
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2019年 |
《产业结构调整指导目录(2019年本)》. |
将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录 |
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2019年 |
《知识产权重点支持产业目录(2018年本)》 |
将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一 |
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2018年 |
《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》 |
重点支持牲物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、质量体系及环境健康安全(EHS)体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台 |
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2017年 |
《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》 |
加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平 |
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2017年 |
《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录(2016年版)》 |
生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物” |
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2016年 |
《“十三五”生物产业发展规划》 |
建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发，病毒载体GMP生产、细胞治疗cGMP生产、细胞库构建等转化应用衔接平台于斗体的免疫细胞治疗技术开发与制备平台 |
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监管类 |
2021年 |
《ICH指导原则《S12:基因治疗产品的生物分布研究》(征求意见稿)》 |
为基因治疗产品研发中开展非临床生物分布研究提高协调一致的指导 |
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2021年 |
《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(征求意见稿)》 |
对基因治疗产品开展长期随访临床研究提供技术指导 |
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2021年 |
《中华人民共和国生物安全法》 |
加强生物安全管理 |
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2020年 |
《人用基因治疗制品总论》 |
对基因治疗制晶生产制造、产品检定、质量控制等各环节做出要求 |
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2020年 |
《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》 |
对基因治疗产品的生产用材料、制备工艺与过程控制、质量研究与质量控制、稳定性研究等方面提出指导意见 |
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2019年 |
《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(征求意见稿)》 |
计划允许临床研究证明安全有效的细胞疗法在严格的监督和备案制度下进入临床应用 |
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2019年 |
《生物医学新技术临床应用理条例(征求意见稿)》 |
利用新生物技术进行高风险体内研究(包括基因编辑)必须获得国家卫健委的行政批准，中低风险的则应获得省级卫健委的批准 |
资料来源：观研天下整理
三、基因治疗领域投融资情况
基因治疗的良好政策环境吸引了大量资本流入基因增补、基因编辑等细分领域，近年来朗信生物、嘉因生物、至善唯新、博雅辑因、北京中因等多家企业相继获得大额融资，推动行业进一步发展。
四、上市和临床实验申请获得受理的基因治疗产品
根据观研报告网发布的《中国基因治疗行业现状深度研究与发展前景预测报告（2023-2030年）》显示，在政策和资本驱动下，我国基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，未来我国基因治疗行业有望实现弯道超车。
我国上市和临床实验申请获得受理的基因治疗产品
| 受理号 | 名称 | 公司 | 承办日期 |
| X0400687 | 安柯瑞 | 上海三维生物技术有限公司 | 2006 (上市) |
| CXSL1700044 | 重组人GM-CSF溶瘤|型单纯疱疹病毒(OH2) 注射液(Vero细胞) | 武汉滨会生物科技股份有限公司 | 2017/7/13 |
| CXSL1900042 | T3011疱疹病毒注射液 | 深圳市亦诺微医药科技有限公司 | 2019/7/25 |
| CXSL1900070 | 注射用重组溶瘤病毒M1 | 广州威溶特医药科技有限公司 | 2019/4/30 |
| CXSL1900078 | 注射用重组人PD-1抗体单纯疱疹病毒 | 浙江养生堂生物科技有限公司 | 2019/7/24 |
| CXSL1 800051 | 重组溶瘤痘苗病毒注射液T601 | 天士力创世杰(天津)生物制药有限公司 | 2018/5/4 |
| CXSL0700029 | 重组人GM-CSF单纯疱疹病毒注射液 | 北京奥源和力生物技术有限公司 | 2007/12/25 |
| CXSL0700041 | 特异性溶瘤重组腺病毒注射液 | 成都康弘生物科技有限公司 | 2008/8/18 |
| CXSL1 000032 | 重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液 | 北京诺思兰德生物技术股份有限公司 | 2011/3/30 |
| X0407295 | 今又生 | 深圳市赛百诺基因技术有限公司 | 2004 (上市) |
| CXSL2000299 | CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液 | 广州辑因医疗科技有限公司 | 2020年2月 |
| CXSL2000142 | 疱疹|型溶瘤病毒注射液(Vero细胞) | 中生复诺健生物科技(上海)有限公司 | 2020年1月 |
| CXSL2000198 | 重组人nsL12溶瘤腺病毒注射液 | 北京锺特生物科技有限公司 | 2020年1月 |
资料来源：观研天下整理
五、基因治疗市场规模及预测
根据预测，2025年全球及我国基因治疗市场规模达305.4亿美元和178.9亿元，2020-2025年CAGR分别达71.2%和276.0%。
数据来源：观研天下数据中心整理
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