咨询热线

400-007-6266

010-86223221

全球罕见病药行业跑马圈地加速 2023年国内15个品种罕见病药得以加快上市

罕见病,又称“孤儿病“,指那些发病率极低的疾病,即新生儿是发病率小于0.01%、患病率小于0.01%、患病人数小于14万的疾病。罕见病要通过罕见病药品来治疗,而罕见病药品的研发困难重重,行业进入壁垒也较高,一方面因为罕见病药品投入资金大、研究周期长,经济效益低;另一方面罕见病确切病因不明,且多为先天性疾病,其本身研究治疗年度也较大。

对于有着庞大人口基数的中国来说,罕见病并不罕见,当前中国罕见病患者大约有1680万人,且罕见病患者对罕见病药的需求较为急迫,而罕见病药品在市面上是极度欠缺的。《“破局最后一公里”——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议(2023)》建议,各地卫健部门指导医疗机构完善罕见病谈判药品临时采购相关规定,优化流程,为临床有需求的罕见病患者增设药品进院绿色通道。

在2024年2月4日,国家药监局发布的2023年度药品审评报告中,批准罕见病用药45个品种(未包括化药4类罕见病用药,其中15个品种(33.3%)通过优先审评审批程序得以加快上市,1个附条件批准上市;批准儿童用药产品92个品种;批准CAR-T 细胞治疗产品3个。

2023年通过优先审评审批程序批准的罕见病用药

种类 具体概述
化学药品 尼替西农口服悬浑液、尼替西农胶囊、硫酸氢司美替尼胶囊、氯马昔巴特口服溶液、西罗莫司凝胶、卡谷氨酸分散片、口服用苯丁酸甘油酯、司替戊醇干混悬剂、醋酸氟氢可的松片、卡谷氨酸片、盐酸曲恩汀片
治疗用生物制品 人凝血因子Ⅸ、纳鲁索拜单抗注射液、注射用艾夫糖苷酶α、阿那白滞素注射液(预充式)

资料来源:国家药品监督管理局、观研天下整理(LJ)

全球范围来看,全球目前已知的罕见病超过7000种,全球罕见病患者已超过3亿。因此越来越多的跨国制药企业通过收购和扩大罕见病药物研发管道,进入该局罕见病市场,加速跑马圈地。例如早在2019年,强生入局基因治疗,研发罕见遗传病的基因治疗;同年,辉瑞在罕见病公司Therachonhonholding成功完成收购,获得TA-46罕见病研究药物;罗氏以43亿美元的价格收购了获得FDA孤儿药物认定资质的基因药物卢克纳,并通过布局基因治疗扩展了其在罕见病领域的布局;2021年9月,默沙东宣布开始布局罕见病领域,丰富了罕见病领域的药品管道,并以115亿美元收购Accelron。国内来看,近些年来随着我国对罕见病的重视程度不断提高,本土制药企业也纷纷入局,推动国内罕见病药物的研发和创新。

观研天下®专注行业分析十一年,专业提供各行业涵盖现状解读、竞争分析、前景研判、趋势展望、策略建议等内容的研究报告。更多本行业研究详见《中国罕见病药行业现状深度研究与发展前景分析报告(2024-2031年)

更多好文每日分享,欢迎关注公众号

【版权提示】观研报告网倡导尊重与保护知识产权。未经许可,任何人不得复制、转载、或以其他方式使用本网站的内容。如发现本站文章存在版权问题,烦请提供版权疑问、身份证明、版权证明、联系方式等发邮件至kf@chinabaogao.com,我们将及时沟通与处理。

AI医学影像行业:市场缺口巨大 深智透医正积极布局

AI医学影像行业:市场缺口巨大 深智透医正积极布局

医学影像是指针对人体或人体某部分,以非侵入方式取得内部组织影像的技术与处理过程。在临床上,超过70%的诊断都依赖于医学影像。而AI医学影像则是借助人工智能,通过深度学习,实现机器对医学影像的分析判断,协助医生完成诊断、治疗工作。

2024年03月08日
2023年中国医疗器械对外贸易总额同比下降14.18%

2023年中国医疗器械对外贸易总额同比下降14.18%

医疗器械是指直接或者间接用于人体的仪器、设备、器具、体外诊断试剂及校准物、材料以及其他类似或者相关的物品,包括所需要的计算机软件。当前,医疗器械行业已发展很多年,是一个成熟化、规模化的产业,其产业结构稳定。

2024年03月07日
2023年我国按摩保健器具行业出口市场让价保量  抗压前行

2023年我国按摩保健器具行业出口市场让价保量 抗压前行

按摩保健器是根据物理学,仿生学,生物电学、中医学以及多年临床实践而研制开发出的新一代保健器材,有可放松肌肉、舒缓神经、促进血液循环、缓解疲劳等效用。随着人们生活水平的提高,对健康的关注水平也越来越高,人们通过使用按摩保健器来维护健康现象也越来越多,按摩保健器市场进入一个空前的状态。

2024年03月05日
我国西药行业:出口市场“以价换量”, 国际竞争力有待提升

我国西药行业:出口市场“以价换量”, 国际竞争力有待提升

西药,相对于传统中药而言,指现代医学用的药物,一般用化学合成方法制成或从天然产物提制而成,西药即为有机化学药品,无机化学药品和生物制品。西药具有见效快、计量易于掌握、质量可控、疗效可预测的特点,是现代医学治疗中最常见的要药品类型,西药产业对民众健康有不言而喻的地位。

2024年03月05日
2023年我国中药出口额下降至83.5亿美元 行业海外市场竞争进入白热化

2023年我国中药出口额下降至83.5亿美元 行业海外市场竞争进入白热化

中药就是指在中医理论指导下,用于预防、治疗、诊断疾病并具有康复与保健作用的物质。中药主要来源于天然药及其加工品,包括植物药、动物药、矿物药及部分化学、生物制品类药物。中药行业是中国传统医药和新型医药的重要组成部分,具有重要的经济和社会价值。

2024年03月05日
艾滋病药行业:两种注射液已获批成功 或将加速国产艾滋病治疗药研发速度

艾滋病药行业:两种注射液已获批成功 或将加速国产艾滋病治疗药研发速度

据中国国家药品监督管理局官网公示,HIV新药卡替拉韦注射液和利匹韦林注射液已分别于2023年7月11日及10月18日正式获批。

2024年02月29日
国内外数字疗法市场规模有望快速增长 或将成为数字医疗行业新风口

国内外数字疗法市场规模有望快速增长 或将成为数字医疗行业新风口

数字医疗是把现代计算机技术、信息技术应用于整个医疗过程的一种新型的现代化医疗方式,是公共医疗的发展方向和管理目标。数字医疗的发展使我国就医流程得到简化、诊断效率得到提高,人民群众在就医的急难愁盼问题的困境上得到缓解。

2024年02月27日
我国重组胶原蛋白市场持续火热 诸多企业争相入局

我国重组胶原蛋白市场持续火热 诸多企业争相入局

重组胶原蛋白市场潜力大,预计2027年将会发展成千亿级产业,其广阔的行业前景吸引诸多资本入局。如在2022年4月,医美头部企业华熙生物以2.33亿元收购益而康生物51%股权,正式进军重组胶原蛋白赛道;2023年12月,鸿星尔克跨界推出主打重组胶原蛋白的全新护肤品牌医本通。

2024年02月26日
微信客服
微信客服二维码
微信扫码咨询客服
QQ客服
电话客服

咨询热线

400-007-6266
010-86223221
返回顶部