全球小核酸药物行业爆发 三大海外巨头掌控市场 中国本土企业如何破局？

一、全球小核酸药物市场爆发，中国展现惊人成长速度

小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达，包括ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干扰 RNA）等。

小核酸药物主要具备靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长等优势，在精准靶向给药的同时，显著提升慢病患者依从性，打开潜在临床需求。2024年全球小核酸药物市场规模达到52.47亿美元，较上年同比增长18%。

数据来源：观研天下数据中心整理

相比之下，中国市场起步较晚，但展现出惊人的成长速度。“十三五”规划等多项国家政策促进开发生物治疗性疫苗、RNA 干扰药物等，以及《国务院关于促进医药产业健康发展的指导意见》推动广开靶点、精准及新型治疗药物。2022年中国RNAi疗法市场规模达约4百万美元，预计2025年中国RNAi疗法市场规模将超3亿美元，2022-2025年年复合增长率超300%，预计2030年中国RNAi疗法市场规模将达约30亿美元，2025-2030年年复合增长率超50%。

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二、技术不断突破，小核酸药物研发及应用由遗传罕见病向慢性病及肿瘤领域拓展

根据观研报告网发布的《中国小核酸药物行业现状深度分析与发展前景研究报告（2025-2032年）》显示，回顾发展历程，全球小核酸药物于90年代进入技术探索期，彼时以硫代磷酸为主的化学修饰，然而脱靶性较多，包括补体激活和序列特异性免疫激活；00年代Gapmer技术引入2‘-O-烷基（以及其它修饰）结构，增加核酸酶降解的稳定性。2006年RNAi疗法获得诺贝尔奖，然而药物特性掌握不全以及商业化问题导致小核酸领域进入了震荡发展的阶段。2016年以来，多款核酸药物获批上市，2018年首个siRNA获批，GalNAc递送技术促进各类靶点和疾病的研发，小核酸领域迈入新的快速发展阶段。截至2025年中，全球共获批上市22款，13款ASO药物、7款siRNA药物、2款核酸适配体药物，其中遗传罕见病类目是获批最多的适应症类别，达16款。

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随着技术不断突破，小核酸药物研发及应用由遗传罕见病向慢性病及肿瘤领域拓展。预计 2030 年全球RNAi疗法中常见病及肿瘤领域市场规模占比将达 54%。

截至2025年中全球进入III期临床的小核酸管线适应症

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三、全球小核酸药物市场由三大海外巨头掌控，中国企业加速破局

全球小核酸药物市场竞争格局高度集中，Alnylam、Ionis、Sarepta三大海外巨头掌控着全球95%的市场份额。中国企业多维度加速破局。一方面，企业间合作加快：瑞博生物与勃林格殷格翰合作开发肝病药物，交易额超过20亿美元；舶望制药与诺华的合作金额更是高达41.65亿美元，成为中国生物科技公司最大海外授权交易之一。另一方面，本土企业通过整合国内供应链，借助CDMO平台（如药明康德）以及实现上游原料国产化（如亚磷酰胺单体），有效降低成本，提升国际竞争力。

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全球小核酸药物行业代表企业布局情况

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