小核酸药物行业：全球市场规模持续扩容 诺西那生钠销售额遥遥领先

1.小核酸药物概述

根据观研报告网发布的《中国小核酸药物行业发展趋势研究与投资前景分析报告（2024-2031年）》显示，小核酸药物又称RNAi技术药物，是指能利用小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（microRNA或miRNA）及反义核酸等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达，以治愈特定疾病的药物，可以分为反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰RNA、微小RNA、小激活RNA、信使RNA、RNA适配体等药物。其具有高特异性、研发周期短、不易产生耐药性、效果持久、治疗领域广等优点，被认为是继化学小分子药物和生物抗体药物后的创新药3.0，具有较大的发展前景。

2.全球小核酸药物行业正处于成长期

从发展历程来看，1978年左右，反义寡核苷酸（ASO）概念首次提出，其后全球小核酸药物行业经历了长达二十年的探索期，直到1998年，小核酸药物才迎来突破，Ionis公司的fomivirsen获批上市，这也是全球首个小核酸药物。然而，小核酸药物行业并没有如预期那般快速发展，而是陷入了迷茫期。由于技术等原因，小分子药物不稳定性、副作用高等问题没有得到解决，导致研发陷入困境，多家药企相继退场。同时，第一款小核酸药物fomivirsen也因为销售额低等原因，于2003年被迫退市。

资料来源：观研天下整理

虽然小核酸药物行业陷入困境，但Ionis等公司还在执着坚持，不断寻求技术突破。2013年，Ionis第二款小核酸药物mipomersen获批上市。其后Sarepta Therapeutics、Alnylam等公司的小核酸药物陆续获批上市。与此同时，多家药企开始回归或新入局小核酸药物赛道，其资本市场逐渐活跃，行业迎来快速成长。

3.全球小核酸药物市场规模2025年将突破百亿美元

目前，全球小核酸药物赛道研发正在如火如荼的进行。从全球数百个在研的小核酸药物管线来看，小核酸药物适应证已经从早期的罕见病拓展至乙肝、糖尿病、心血管、传染病、肿瘤、遗传病等疾病领域，呈现出更广泛的应用前景。未来，随着小核酸药物新的适应症陆续获批，将加快推动全球小核酸药物市场规模扩容，行业也将迎来快速发展时期。数据显示，近年来，全球小核酸药物市场规模持续扩容，2022年接近40亿美元，预计2025年突破100亿美元。

数据来源：观研天下整理

4.诺西那生钠领跑全球小核酸药物市场

据不完全统计，截至2023年底，全球共有19款小核酸药物获批上市（包括已退市的3款小核酸药物），适应症主要集中在罕见病领域，包括杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩等。从分类来看，ASO药物占比最大，共有11款药物上市，占比达到57.89%；其次是SiRNA药物，共有6款药物上市，占比达到31.58%。而从获批时间来看，2023年获批的药物最多，达到4款。

截至2023年底全球小核酸药物获批情况

资料来源：公开资料、观研天下整理

数据来源：观研天下整理

从销售额来看，Biogen/Lonis合作研发的Nusinersen（中文名：诺西那生钠）常年领跑全球小核酸药物市场，2023年销售额达到17.41亿美元，远远领先第二名的Vutrisiran（5.6亿美元）。该款药物于2016年经美国食品药品监督管理局（FDA）获批上市，用于治疗脊髓型肌萎缩症。其后一跃成为小核酸药物市场的“明星产品”，2019-2021，其平均销售额在20亿美元左右。

资料来源：观研天下整理

5.中国小核酸药物行业正处于发展初期

与全球相比，目前我国小核酸药物正处于发展初期。截至2023年底，国内获批的小核酸药物数量仅有2款，均为进口药物，分别是诺西那生钠和乐可为（英文名：Inclisiran），获批时间在2019年2月和2023年8月。

虽然国内小核酸药物获批数量极少，但其广阔的市场前景还是吸引着圣诺医药、腾盛博药、君实生物、恒瑞医药，君实生物，石药集团等多家本土企业入局。据不完全统计，截至2024年1月，我国开展的小核酸药物研发项目共35项，大多数处于临床早期阶段。与国外不同的是，我国药企基本直接跳过了小核酸药物罕见病适应症的研发，而是聚焦心血管系统疾病和肝病等常见慢性疾病上，两者占比合计68.3%左右。主要原因在于，我国人口基数大、老龄化率又逐渐加深，慢性疾病患病人数庞大且发病总体呈上升趋势，市场发展空间大，这也使得国内药企聚焦小核酸药物在慢性疾病方面的研发。未来，随着国内小核酸药物陆续获批，我国小核酸药物市场也将迎来持续增长。

数据来源：观研天下整理（WJ）