我国骨髓纤维化药物行业：市场规模稳定增长盐酸杰克替尼片治疗潜力大

2024-01-19 09:48

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1、国产创新药强势崛起，泽璟制药的杰克替尼有望获批

近年来，随着创新药审评审批等政策的出台、医疗保险调整、医药企业研发支出增加等，国产创新药强势崛起。根据数据显示，2022年我国创新药行业市场规模达6785亿元，预计2023年市场规模将增长至7789亿元。

数据来源：观研天下整理

据统计，2022年，国内共获批创新药77个，受新冠疫情影响，相较于2021年（103个）有所下降。而在2023年中国获批的国产创新药中，泽璟制药的杰克替尼有望获批，主要适应症是骨髓纤维化。

2023年有望在中国获批的国产创新药汇总

序号	药品名	企业	作用机制	适应症	中国研发阶段	最高阶段
1	贝福替尼	贝达、益方生物	EGFRT790M抑制剂	非小细胞肺癌	申请上市	申请上市
2	奥瑞替尼	圣和药业	EGFRT790M抑制剂	非小细胞肺癌	申请上市	申请上市
3	瑞泽替尼	石药集团;倍而达	EGFRT790M抑制剂	非小细胞肺癌	申请上市	申请上市
4	lincrtimib	奥赛康	mK抑制剂;BTK抑制剂; EGFRT790M抑制剂	非小细胞肺癌	申请上市	申请上市
5	依鲁奥克	齐鲁药业	ROSI抑制剂:ALK抑制剂	非小细胞肺癌	申请上市	申请上市
6	umcritinib	正大天晴	ROSI抑制剂;ALK抑制剂;c-Mc抑制	非小细胞肺癌;间变性大细胞淋巴瘤	申请上市	申请上市
7	杰克替尼	泽璟制药	JAK抑制剂	骨髓纤维化	申请上市	申请上市
8	培莫沙肽	豪森药业	EPOrceptor激动剂	慢性肾病贫血	申请上市	申请上市
9	SHR8554	恒瑞药业	μpopioidrceptor激动剂	术后疼痛	申请上市	申请上市
10	泰特利单抗	科伦博泰;和铂医药	anti-PDL1单抗	鼻咽癌	申请上市	申请上市
11	纳乐舒单抗	石药集团	anti-RANKL单抗	骨巨细胞瘤	申请上市	申请上市
12	托莱西单抗	信达	antiPCSK9单抗	高胆固醇血症、高脂血症	申请上市	申请上市
13	伊基仑赛	驯鹿生物、信达生物	靶向BCMACAR-T	多发性骨髓瘤	申请上市	申请上市
14	泽沃基奥仑赛	科济医药、华东医药	靶向BCMACAR-T	多发性骨髓瘤	申请上市	申请上市
15	赫基仑赛	合源生物	靶向CD19 CAR-T	B细胞急性淋巴细胞白血病	申请上市	申请上市
16	拓培非格司亭	特宝生物	G-CSF类似物	中性粒细胞减少症	申请上市	申请上市
17	艾贝格司亭a	正大天晴、亿一生物	G-CSF-Fc融合蛋白	中性粒细胞减少症	申请上市	申请上市

资料来源：观研天下整理

2、骨髓纤维化患病人数庞大，呈现逐渐增长的态势

根据观研报告网发布的《中国骨髓纤维化药物行业发展深度研究与投资前景分析报告（2024-2031年）》显示，骨髓纤维化（MF）属于慢性白血病，是一种造血干细胞克隆性增殖所致的骨髓增殖性罕见肿瘤，其中，影响骨髓增殖异常肿瘤的一个重要分子异常是JAK2的功能获得性突变（gain-of-function）JAK2 V617F的存在，大于95%真红细胞增多症患者（post-PV-MF）和50~60%原发性血小板增多症（post-ET-MF）或原发性骨髓纤维化（PMF）患者都携带JAK2 V617F突变基因。

根据数据显示，2018年，我国骨髓纤维化患病人数达到6.05万人，2014-2018年复合增长率为0.7%，预计2025年患病人数将达到6.3万人，2025年之后将以0.1%的年复合增速增长。

数据来源：观研天下整理

3、骨髓纤维化药物市场规模不断扩大，杰克替尼有望成为患者可及、特效新药

治疗方面，骨髓纤维化属于罕见病，治疗手段十分有限。目前，全球仅有三款获批的骨髓纤维化靶向药——芦可替尼、菲达替尼和帕瑞替尼。在国内，目前用于治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂仅有瑞士诺华公司的芦可替尼，拥有100%的市场份额。而杰克替尼的成功开发将有望显著降低治疗费，突破进口药物垄断，成为骨髓纤维化患者可及、特效新药。

数据来源：观研天下整理

4、盐酸杰克替尼片疗效更优、安全性更好，具备治疗市场潜力

盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化的II期临床研究（NCT03886415）发表于国际血液学领域顶级期刊《美国血液学杂志》，接受杰克替尼片治疗24周的受试者疗效结果显示，患者的脾脏显著缩小，症状改善且安全性较好。从安全性上看，杰克替尼片≥3级的不良事件发生率为42.4%，低于芦可替尼。杰克替尼在II期临床数据100mg BID贫血发生率24.2%，较芦可替尼更优。

一线治疗中高危骨髓纤维化靶向药临床数据对比

推荐治疗方案	芦可替尼	菲卓替尼	帕瑞替尼	杰克替尼
企业	诺华/Incyte	BMS	CTIBio	泽璟制药
靶点	JAK1/2	JAK2/Fit3	JAK2/Fit3	JAK1/2/3
上市时间	2011.11(FDA)；2017.3(NMPA)	2019.8(FDA)国内临床III期	2022.2.28(FDA)	NDA(NMPA)
试验代号	COMFORT-I	JAKARTA	PERSIST-2	ZGJAK016
试验类型	随机双盲安慰剂对照	随机双盲安慰剂对照	开放标签阳性对照	随机双盲平行对照
人数（VS对照组）	155vs154	193vs96	132vs57	70vs35
有效性（VS对照组）	42%vs1%	37%vs1%	23%vs2%	72.3%vs17.4%
安全性SAEs（VS对照组）	NA	NA	13.6%vs10.5%	NA