一、传统制药周期长、投入大、风险高,AI赋能行业效果突出
AI制药,是依托机器学习、深度学习、生成式大模型、计算机视觉、大数据分析等人工智能技术,应用于药物靶点发现、化合物分子设计、临床前研究、临床试验、药品生产质控、上市后监测等药物全生命周期的新型制药模式。
传统创新药研发依托经验假设与反复试错,普遍陷入 “双十困境”,新药平均研发周期超十年、投入逾 10 亿美元,整体成功率仅 10% 左右。该模式依靠文献经验确定靶点,再开展大规模分子筛选与多轮实验验证,不仅周期长、成本高,且研发随机性大,不少资源都损耗在无效试错环节。
而人工智能彻底重塑了传统研发模式,全面渗透至靶点发现、分子设计、临床试验乃至商业化等全流程。在靶点挖掘环节,AI 借助深度学习、知识图谱及多组学数据,可高效定位疾病关键靶点;分子筛选阶段,AI 能在海量虚拟分子库中快速甄别优质候选分子,还可自主设计全新药物结构,摆脱了传统模式 “大海捞针” 的局限;进入临床阶段,AI 还可优化患者招募、用药剂量与试验流程,进一步提效降本。
据数据,AI 设计的药物分子 I 期临床成功率可达 80%—90%,显著高于行业 40%—65% 的均值。整体来看,AI 技术有望将新药研发综合成功率从当前 5%—10% 提升至 9%—18%,行业赋能效果突出。
AI 在药物研发主要流程发挥作用
| 流程 | 痛点 | AI 赋能 | AI 技术 |
| 靶点发现 | 依赖人工阅读科研文献和经验,花费时间长,且难以发现新靶点 | AI 处理海量文献专利发现药物和疾病关系,快速找到有效靶点,缩短靶点发现周期 | NLP、DL |
| 化合物合成 | 花费时间长,效率低 | 利用 AI 学习海量现存化学反应,推荐化合物合成路线并优化反应条件 | ML、DL |
| 化合物筛选 | 成本高,效率低 | 使用虚拟筛选遴选出具有潜在成药性的活性化合物,降低实验筛选化合物数量,降低资金投入,缩短筛选周期 | CV、DL |
| 晶型预测 | 耗时长,筛选合适晶型困难 | 通过 AI 模拟晶型药物晶型筛选,可在短时间选出稳定性强的最佳药物晶型 | DL、ML |
| 患者招募 | 招募适合入组患者难度高、周期长 | 使用 AI 技术提取患者数据,快速匹配最合适入组患者,降低临床开发风险 | NLP、DL、ML、OCR |
| 临床试验设计及优化 | 优化受到局限,效率低 | AI 通过机器学习和认知计算能力,从海量靶点、临床试验数据中学习成功和失败经验,设计优化当前临床试验方案 | NLP、DL、ML |
| 药物重定向 | 效率低,很难找到最适适应症 | 使用 AI 技术开发新适应症,将老药与罕见疾病快速匹配 | NLP、DL |
资料来源:观研天下整理
二、AI制药产业价值兑现进入加速期,预计2026年全球市场规模将达30亿美元
AI制药行业经历了“基础研究期”、“初步拓展期”、“技术提升期”、“快速扩张期”等多个发展阶段,目前行业持续快速扩张,随着相关商业化应用的陆续落地,AI制药行业有望迎来密集收获期。
AI制药行业发展历程
| 发展阶段 | 时间 | 发展情况 |
| 基础研究期 | 1990年-2021年 | 在基础研究期,AI制药行业经历了从理论探索到初步应用的转变。1990年代以来,深度学习、自然语言处理等AI技术取得显著进展,为药物研发提供了新的思路。然而,受制药行业复杂性和对AI技术认知接受度低的限制,AI在制药领域的应用主要停留在简单探索和概念验证阶段。 |
| 初步拓展期 | 2013年-2017年 | 进入初步拓展期,AI制药行业开始展现出更广泛的应用潜力。生成对抗网络等新型神经网络结构的出现,为药物分子生成与靶点预测等提供了新的工具。Insilico Medicine等企业的研究证实了AI在优化药物研发流程、提升化合物质量方面的可行性。这一阶段,AI制药逐渐引起了制药企业和研究机构的关注,为行业的进一步发展积累了经验和数据。 |
| 技术提升期 | 2018年-2019年 | IBMWatson和DeepMind的AlphaFold分别在临床试验匹配和蛋白质结构预测上取得重大突破,引发了一轮投资热潮。大量资本的涌入推动了相关技术的快速发展,AI制药在药物设计品质和效率上得到了显著的提升。这一时期,AI制药技术得到进一步完善,为行业的快速扩张奠定了基础。 |
| 快速扩张期 | 2020年至今 | 自2020年起,AI制药行业进入了快速扩张期。AI技术已广泛应用于药物研发全流程和疾病诊断等领域,企业多元化发展且竞争日益激烈。 |
资料来源:观研天下整理
当下全球制药行业正迎来关键转型拐点,AI 赋能已从概念验证走向规模化落地,成为产业变革的核心引擎。阿斯利康、辉瑞、强生、赛诺菲、诺华等全球前 20 大制药巨头均已与 AI 企业建立深度合作,通过技术协同加速研发创新。
2026 年以来,全球制药行业合作热潮持续升温,礼来与英伟达达成最高 27.5 亿美元的合作,阿斯利康、诺华等亦纷纷抛出重磅订单,年内全球药企 AI 合作交易规模已达数十亿美元,产业价值兑现进入加速期。预计2026年全球AI制药市场规模达30亿美元,2021-2026年CAGR达30.5%。
2026年以来制药巨头集体拥抱AI
| 时间 | 事件 |
| 1月 | 制药巨头礼来(LLY)与英伟达(NVDA)达成合作,将在未来五年内投资高达10亿美元建立研究实验室,旨在推进AI辅助药物发现基础模型的开发 |
| 4月 | 诺和诺德(NVO)与OpenAI达成全域战略合作,将AI覆盖药物研发、生产全流程,计划年内完成体系整合。 |
| 5月 | 生物制药巨头百时美施贵宝(BMY)宣布将为旗下超3万名员工接入Anthropic公司的Claude AI系统,全面深化AI在药物研发中的应用。 |
| 5月 | 赛诺菲宣布投入超20亿元扩建AI卓越中心,推动全业务链条智能化升级。此外,艾伯维(ABBV)搭建专属数据融合平台,阿斯利康(AZN)、强生(JNJ)等持续联动AI科创企业,挖掘全新药物管线。 |
资料来源:观研天下整理
数据来源:观研天下数据中心整理
三、国内AI制药企业多聚焦于小分子领域,全球龙头格局逐步显现
根据观研报告网发布的《中国AI制药行业发展趋势研究与未来前景预测报告(2026-2033年)》显示,AI制药企业可按两大维度划分:研发领域上,分为小分子与大分子两大方向;商业模式上,分为AI Biotech与AI CRO两类。
放眼海外,AI制药技术路线更为多元,格局尚未固化,整体可分为小分子 AI Biotech与大分子平台两大阵营,行业仍处于多路径探索阶段。代表企业中,Exscientia、Recursion 等深耕小分子全流程 AI 研发,凭借数据与技术壁垒与全球药企达成数十亿级合作;大分子领域则涌现出一批专注抗体、蛋白与基因药物设计的平台型公司,依托差异化算法与底层模型构筑竞争壁垒,整体呈现 “技术路线分散、头部尚未收敛”的竞争态势。
从国内市场看, AI Biotech 自主布局药物管线,成长空间大但研发风险高,估值多采用传统 rNPV 模型;AI CRO 则对外提供研发服务,现金流更稳健。当前国内市值较高的头部企业多聚焦小分子领域,核心代表为英矽智能与晶泰科技,二者定位差异显著:英矽智能偏向 AI Biotech,推进多条自研临床管线;晶泰科技更偏 AI CRO,以 “量子物理 + AI + 机器人” 平台提供研发服务,商业化落地更快。
国内外AI制药企业基本情况表
|
区域 |
公司英文名称 |
中文名称 |
总部 |
成立时间 |
商业模式 |
技术路线 |
核心优势 |
代表管线 / 客户 |
|
海外 |
Schrödinger |
薛定谔 |
美国 |
1990 |
AI CRO + 部分自研 |
小分子为主 |
物理建模 + AI 分子设计 |
多家全球 Top 药企 |
|
Recursion Pharmaceuticals |
递归制药 |
美国 |
2013 |
AI Biotech(自研) |
小分子全流程 |
超大自有生物图像数据库 |
罗氏、拜耳合作项目,5 条临床管线 |
|
|
Exscientia |
- |
英国 |
2012 |
AI Biotech |
小分子精准设计 |
AI 驱动靶点发现到 IND 周期缩短至约 1 年 |
DSP-001(强迫症,Ⅱ 期) |
|
|
BenevolentAI |
- |
英国 |
2013 |
AI CRO + 自研 |
小分子 + 老药新用 |
知识图谱 + 疾病机制推理 |
巴瑞替尼(新冠重定向) |
|
|
Isomorphic Lab |
同构实验室 |
英国 |
2021 |
AI Biotech + 药企合作 |
大分子为主 |
依托 AlphaFold 技术,直接开展大分子 3D 结构设计 |
诺华、礼来、强生 |
|
|
Evolutionary Scale |
进化尺度 |
美国 |
2023 |
技术平台服务 + 自研 |
大分子为主 |
基于蛋白大语言模型生成蛋白序列,再转化为 3D 蛋白分子 |
面向生物医药企业提供蛋白设计技术服务 |
|
|
国内 |
Insilico Medicine |
英矽智能 |
中国香港 |
2014 |
AI Biotech(自研为主) |
小分子为主,端到端 |
Pharma.AI 全流程研发平台 |
Rentosertib(IPF,Ⅱa 期) |
|
XtalPi |
晶泰科技 |
中国深圳 |
2015 |
AI CRO(技术服务) |
小分子晶型 + 自动化 |
量子物理 + AI + 机器人实验室 |
药明康德、恒瑞医药等 |
资料来源:观研天下整理
头部业务布局较为领先,行业龙头格局逐步显现,其中中国企业已占据一席之地。按 2022年全球药物发现及开发服务收入计算,英矽智能市占率达5.0%,排名第四位。
数据来源:观研天下数据中心整理(zlj)
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