一、眼科传统治疗手段存在诸多局限性，眼科基因疗法临床需求庞大
针对眼底疾病，传统治疗手段如抗 VEGF 药物注射、激光治疗等，仅能缓解症状或延缓疾病进展，无法从根源上修复病变组织的功能，且抗 VEGF 药物注射需每月或每两月注射一次，长期治疗负担重。而基因治疗通过递送功能性基因至视网膜细胞，实现持续表达抗血管生成蛋白，单次给药即可替代长期注射，有望从根本上降低患者治疗负担，颠覆性替代趋势明确。
根据观研报告网发布的《中国眼科基因治疗行业现状深度研究与投资前景分析报告（2026-2033年）》显示，眼科基因疗法临床需求庞大。随着人口老龄化进程加快和用眼习惯改变，眼科疾病发病率持续攀升（如中国湿性年龄相关性黄斑变性发病率已超10%），眼科基因疗法赛道有望迎来爆发式增长。2020年全球眼科基因疗法市场规模已达到约 15 亿美元，预计到 2030年全球眼科基因疗法市场规模将达到 80 亿美元，2020-2030年CAGR达18.2%。
数据来源：观研天下数据中心整理
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二、全球临床在研眼科基因疗法超90款，VEGF为热门靶点
细胞与基因治疗（CGT）作为一种先进的生物医学技术，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从疾病根源进行治疗，以其巨大的临床应用潜力，被视为从根本上解决疑难病症、从根源上改写疾病剧本的重要手段。
遗传性眼病的很多基因突变已经被精准识别，为基因疗法的开发提供了众多靶点选择，针对眼部的基因治疗研究一直处于前沿。2017年12月，全球首个眼科基因疗法Luxturna在美国获批上市，掀起了眼科基因疗法的热潮。相对其他器官而言，眼睛体积较小，只需要低剂量的药物就可以达到治疗效果，而且具有免疫豁免、系统风险低等优势，成为各方药企率先布局的一大领域。
截止 2025 年 10 月，全球共有超过 90 款临床在研眼科基因疗法，其中罗氏制药的 Luxturna 是眼科领域首个且目前唯一获批上市的 AAV 基因治疗药物。此外，全球范围内还有 2 款产品申报 NDA，11 款药物处于临床 III 期，2 款药物处于临床 II/III 期，8 款药物处于临床 II 期。
数据来源：观研天下数据中心整理
从靶点来看，VEGF 为最热门靶点，总计有 16 款产品针对 VEGF靶点，ABCA4 靶点、XLRS1 靶点各有 5 款产品。随着相关创新成果的不断涌现和深入实践，眼科基因治疗行业正加速迈向临床转化阶段。
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全球眼科领域基因治疗药物梳理（临床Ⅲ期以上）
| 药物名称 | 靶点 | 研发机构 | 适应症 | 最高研发阶段 |
| voretigene neparvovec | RPE65 | 诺华/ Spark Therapeutics(罗氏) | 遗传性视网膜营养不良；先天性黑蒙症；视网膜失养症 | 批准上市 |
| lenadogene nolparvovec | MT-ND4 | GenSight Biologics/Genethon/三生制药 | Leber 遗传性视神经病变 | 申请上市 |
| sonpiretigene isteparvovec | opsin | Nanoscope Therapeutics | 视网膜色素变性；斯特格氏病；地图样萎缩 | 申请上市 |
| VGR-R01 | CYP4V2 | 天泽云泰 | 比埃蒂晶体营养不良 | III期临床 |
| esonadogene imvoparvovec | MT-ND4 | 纽福斯/华中科技大学 | Leber 遗传性视神经病变 | I期临床 |
| botaretigene sparo parvovec | RPGR | 强生/ MeiraGTx | X 连锁视网膜色素变性 | II期临床 |
| ixoberogene soroparvovec | VEGFR | Annapurna Therapeutics | 湿性年龄相关性黄斑变性；糖尿病黄斑水肿 | III期临床 |
| surabgene lomparvovec | VEGF | 艾伯维/ReGenXBio | 湿性年龄相关性黄斑变性；糖尿病视网膜病变；糖尿病黄斑水肿 | III 期临床 |
| OCU400 | PNR | Ocugen; KwangDong Pharmaceutical;康希诺 | 视网膜色素变性；先天性黑蒙症；巴德-毕德氏症候群；遗传性视网膜营养不良 | III期临床 |
| ZVS101e | CYP4V2 | 中因科技 | 比埃蒂晶体营养不良 | III 期临床 |
| LX101 | RPE65 | 朗信生物 | 遗传性视网膜营养不良；先天性黑蒙症；视网膜变性 | III期临床 |
| AAV-AIPL | AIPL1 | MeiraGTx | 先天性黑蒙症 | II期临床 |
| KB803 | COL7A1 | Krystal Biotech | 眼科疾病；营养不良性大疱性表皮松解 | III 期临床 |
资料来源：观研天下整理
三、国际眼科基因治疗头部产品临近商业化，国内药企进入加速追赶阶段
国际眼科基因治疗头部产品临近商业化。REGENXBIO与艾伯维合作的ABBV-RGX-314已进入临床III期，此外4D-150、Ixo-vec等产品紧随其后。眼科基因治疗技术难点与竞争优势并存，国内药企进入加速追赶阶段，有望填补国内空白，并凭借成本优势拓展全球市场。
国内企业已在抗VEGF领域取得进展，近年来从仿制转向创新，通过差异化研发策略提升竞争力。如康弘药业采用AAV载体优化设计，降低免疫反应风险，同时通过差异化给药途径（如脉络膜上腔注射）提升患者耐受性。
我国眼科基因治疗行业企业布局情况
| 企业 | 布局情况 |
| 纽福斯生物 | 纽福斯生物是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司。2021年3月，纽福斯生物研发的中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082（研发代码NFS-01）获国家药监局批准开展药物注册临床试验，用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，并于2022年获批在美国开展临床试验。2022年7月，该药又被国家药监局纳入突破性治疗品种，上市进入“快车道”。2023年2月22日，纽福斯生物宣布，NR082用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变Ⅲ期临床试验在中国完成全部患者入组给药。除了该药外，纽福斯生物还有针对视神经损伤、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的十余个在研项目。 |
| 朗昇生物 | 2022年1月，朗信生物旗下公司朗昇生物提交的LX101注射液临床试验获国家药监局受理，用于治疗先天性黑蒙症，是国内首个递交该适应症临床试验的基因疗法，并于2022年4月19日获批临床试验。LX101是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法，在此前的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。2022年4月19日，朗昇生物又宣布，LX101的临床试验申请获CDE批准，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性患者。 |
| 嘉因生物 | 2023年1月19日，嘉因生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型基因疗法EXG102-031注射液的新药临床试验申请，用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性。同年3月，该药的上述适应症在国内的临床试验申请获国家药监局受理。EXG102-031注射液只需要一针注射，就可在体内长期表达并有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。 |
| 金唯科生物 | 2024年1月，金唯科生物披露，其自主研发的针对Stargardt病1型（眼底黄色斑点症）的JWK006注射液在四川大学华西医院眼科完成首例受试者给药。这也是全球首个针对Stargardt病1型的AAV基因治疗临床试验。该药是由金唯科生物和四川大学华西医院眼科陆方教授团队联合研发的AAV基因治疗产品，通过自主开发设计的双AAV载体技术，可高效在视网膜细胞中恢复全长ABCA4蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。 |
| 中因科技 | 中因科技的ZVS101e注射液是其与北京大学第三医院合作研发的基因替代治疗药物，也是国内外首个进入临床阶段的BCD（特殊类型的视网膜色素变性）基因治疗药物。该药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。2021年5月，该药针对BCD疾病适应症的临床试验启动，是全球首个针对BCD疾病展开临床试验的基因治疗。ZVS101e治疗BCD的Ⅰ/Ⅱ期注册性多中心临床研究，已经于2023年2月20日完成了首例患者入组。 |
| 九天生物 | 九天生物的眼科AAV基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请也于2023年10月获国家药监局批准，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。SKG0106已于2023年6月获FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性全球Ⅰ/Ⅱa期临床试验，项目的全球临床试验已经启动。 |
| 康弘药业 | 康弘药业的KH631（视网膜下注射）和KH658（脉络膜上腔注射）分别于2023年、2024年进入临床，其给药方式安全高效，转导细胞效率优于同类产品。 |
资料来源：观研天下整理（zlj）
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