核酸药物是基于核酸分子(如DNA、RNA)开发的靶向治疗药物,通过调控基因表达或干扰致病蛋白合成发挥作用。核酸药物根据其结构、功能和作用机制的不同，主要可分为小核酸药物和mRNA药物两大类。
核酸药物主要分类及代表性药物
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分类 |
代表类型 |
作用机制 |
已获批代表药物 |
主要适应症 |
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小核酸药物 |
反义核酸（AS0） |
调节靶RNA功能 |
Nusinersen |
脊髄性肌萎缩症 |
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小干扰RNA(siRNA) |
诱导基因沉默 |
Patisiran |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 |
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胲酸适配体(Aptamer) |
与蛋白特异性结合 |
Pegaptanib |
年龄相关性黄斑变性 |
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mRNA药物 |
mRNA疫苗 |
编码抗原蛋白，激发免疫反应 |
COVID-19 mRNA疫苗 |
预防CovID-19感染 |
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mRNA治疗剂 |
蛋白质补充或替代疗法 |
多种在研药物 |
肿瘤丶遗传病等 |
资料来源：公开资料、观研天下整理
小核酸药物作为行业核心赛道，市场热度持续升温。全球小核酸药物市场呈强劲增长态势，销售额从2020年的29亿美元持续攀升至2024年的51亿美元。
数据来源：公开资料、观研天下整理
当前全球小核酸药物市场呈“一超多强”格局。2024年Spinraza (Nusinersen)销售额达15.73亿美元，约占市场31%份额；Amvuttra（Vutrisiran）销售额达9.71亿美元，占比约为19%；Leqvio（inclisiran销售额达7.54亿美元，位居第三，占比约为16%。
数据来源：公开资料、观研天下整理
从全球小核酸药物上市看，截至2025年7月，全球共22款小核酸药物获批上市，涵盖ASO（12款）、siRNA（7款）、配体类药物（2款）及寡核苷酸端粒酶抑制剂（1款）。
截至2025年7月全球小核酸药物已上市情况
| 时间 | 药物 | 公司 | 适应症 | 类别 |
| 1998 | Vitravene | lonis/Novartis | 巨细胞病毒性视网膜 | ASO |
| 2004 | Macugen | Eyetech/Pfizer | 新生血管性黄斑病变性 | Aptamer |
| 2013 | Kynamro | Sanofi/lonis | 纯合子型家族性高胆固血症 | AS0 |
| 2016 | Tteplirsen | Sarepta | 杜氏肌营养不良症 | ASO |
| 2016 | Spinraza | Biogen/lonis | 脊髄型肌萎缩症 | ASO |
| 2018 | Tegsedi | lonis | 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | AS0 |
| 2018 | Onpattro | Alnylam | 家族性淀粉样多发性神经病变性 | SiRNA |
| 2019 | Wayliv | lonis | 家族性乳糜微粒血症综合征 | AS0 |
| 2019 | Vyondys 53 | Sarepta | 杜氏肌营养不良症 | ASO |
| 2019 | Givosiran | Alnylam | 急性肝卟啉症 | SiRNA |
| 2020 | viltepso | Nippon Shinyaku | 杜氏肌营养不良症 | ASO |
| 2020 | Leqvio | AInylam/Novartis | 型高胆固醇血症及混合血脂异常 | SiRNA |
| 2020 | Oxlumo | Alnylam | 原发性高草酸尿症|型 | SiRNA |
| 2021 | Amondys 45 | Sarepta | 杜氏肌营养不良症 | ASO |
| 2021 | Vutrisiran | Alnylam | 遗传性ATTR(hATTR)淀扮样变性 | SiRNA |
| 2022 | Tofersen | lonis | 肌萎缩剣索硬化 | AS0 |
| 2023 | Eplontersen | lonis | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | ASO |
| 2023 | Nedosiran | Dicerna | 高草酸尿症 | SiRNA |
| 2023 | Izervay | Astellas | 地理菱缩（GA) | Aptamer |
| 2024 | AKCEA-APOCII-LRx | Akcea | 脂蛋白脂肪酶缺乏症 | ASO |
| 2024 | Imetelstat | Geron Corp | 骨髓增生异常综合征 | 寡据Ş0苷酸端粒酶抑制剂 |
| 2025 | Fitusiran | Alnylam | 血友病 | SiRNA |
资料来源：公开资料、观研天下整理
国内企业来看，中国企业在小核酸赛道正展现出强大的追赶势头。企业布局呈多元化特征，覆盖肿瘤、代谢性疾病、感染性疾病、神经退行性疾病及心血管疾病等重大领域。其中海昶生物、悦康药业聚焦肿瘤治疗领域；维亚臻生物、浩博医药等加速推进代谢性疾病管线，VSA-003和AHB-137已进入Ⅲ期临床阶段；另有超10款药物处于Ⅰ/Ⅱ期阶段。
截至2025年7月国内小核酸药物主要厂商布局及研发进展（部分）
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企业简称 |
核心在研产品/管线 |
适应症 |
临床阶段 |
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海昶生物 |
HCo301 |
原发性肝癌 |
国际多中心期临床 |
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HCO16 |
TLR9免疫激动剂 |
中美IND批件，临床期 |
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君实生物 |
JS401 |
高脂血症 |
临床试验获批 |
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IAMA-001（鼻喷小核酸） |
季节性过敏性鼻炎 |
引进权利，I期临床完成，即将II期 |
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前沿生物 |
FB7013 |
高尿酸血症/肾病 |
临床I期 |
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靖因药业 |
SRSD107（抗凝) |
血栓及血栓栓塞性疾病 |
与CRISPRTherapeutics共同开发，中国和澳大利亚完成I期临床 |
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SRSD216 |
高脂蛋白（a) |
中美批准临床I期 |
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SRSD101 |
高脂血症 |
国内推进临床 |
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瑞博生物 |
RBD1007 |
非动脉炎性前部缺血性视神经病変 |
III期临床 |
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浩博医芶 |
AHB-137 (ASo) |
慢性乙型旰炎 |
III期临床 |
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维亚臻生物 |
VSA-003 (siRNA) |
纯合子型家族性高胆固醇血 |
III期临床 |
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蔚程医药 |
肝外递送平台 |
症(HoFH) |
临床前 |
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舶望制芶 |
心血管产品 |
多种肝外组织疾病 |
授权诺华，1.85亿美金首付款，潜在里程碑42亿美金 |
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尧景基因 |
靶向APF的siRNA |
心血管疾病 |
专利获得授权 |
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成都先导 |
Lipisense |
阿尔茨海默病 |
Ⅱ期临床 |
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福元医药 |
FY101 |
高脂血症 |
I期临床 |
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悦康药业 |
YKYYOo15 |
高脂血症 |
I期临床 |
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瑞博生物 |
CT102 |
高脂血症 |
Ⅱ期临床 |
资料来源：公开资料、观研天下整理（xyl）
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