惠及约20万存量患者我国重症肌无力药物行业景气度较高精准靶向成趋势

2025-10-17 10:29

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前言：

重症肌无力（MG）作为一种由神经-肌肉接头传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌无力为特征，严重者可致呼吸衰竭，危及生命。其致病机制明确，约85%的患者与抗AChR抗体介导的补体通路激活密切相关。中国作为MG患者大国，拥有约20万存量患者，其中约15%-20%可能进展为死亡率极高的肌无力危象，临床需求远未满足。长期以来，治疗以对症和支持疗法为主，但近年来，随着对病理机制的深入理解及FcRn、补体等创新靶向药物的突破，中国MG治疗市场正迎来从传统免疫抑制向精准、高效治疗范式的历史性转型，行业进入高速发展的新阶段。

1、重症肌无力是获得性神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病

重症肌无力（MG）是一种由神经肌肉接头（NMJ）传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌肉无力和易疲劳性为核心特征。患者临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、球部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭。

AChR（乙酰胆碱受体）是神经递质乙酰胆碱（ACh）的结合靶点，介导肌肉收缩信号。约80%-85%重症肌无力患者血清中存在AChR抗体，其与AchR结合后能够激活下游补体通路，导致AChR被破坏后信号传递受阻，肌肉无法有效收缩而出现无力症状。约5%-10%患者血清中存在抗Musk抗体，其会干扰Musk蛋白的功能，影响AChR的聚集和维持，导致突触后膜结构异常，同样影响神经肌肉传递。

AchR受到AChR抗体破坏后信号传递受阻，诱发重症肌无力

AchR受到AChR抗体破坏后信号传递受阻，诱发重症肌无力

资料来源：《Introductory Chapter:Myasthenia Gravis-An Overview》Isam Jaber AL-Zwaini and AliAL-Mayahi等

2、中国约有20万重症肌无力存量患者，行业存在较大未满足临床需求

根据《重症肌无力外科治疗中国临床专家共识》，MG在各个年龄阶段均可发病，自20世纪50年代以来，由于诊断准确性的提高和死亡率的下降，该疾病的患病率持续上升。MG全球患病率为150/100万-250/100万，预估年发病率为4/100万-10/100万，影响全球超过70万人；美欧合计约有12万存量患者，中国约有20万存量患者。约15%-20%的患者会发生危及生命的肌无力危象，死亡率高达50%-80%，通常出现在确诊后2年内，存在较大未满足临床需求。

我国重症肌无力存量患者

我国重症肌无力存量患者

资料来源：再鼎医药投资者 PPT

根据受累范围，MG可分为仅累及眼外肌的眼肌型重症肌无力（oMG）和波及全身骨骼肌的全身型重症肌无力（gMG）。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为gMG，不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。根据发病原因，MG可分为抗AChR抗体阳性MG、抗Musk抗体阳性MG亚型等。约85%的患者为抗AChR抗体阳性，此类患者常合并胸腺异常；约1%-4%的患者为抗MuSK抗体阳性者，此类患者症状多较重，易累及延髓肌。

我国重症肌无力发病原因类型

MG亚型	机制	占比
AchR+（乙酰胆碱受体）gMG	AChR抗体是MG最常见的致病因子，可与AChR结合，导致其在神经肌肉接头的突触后膜上被破坏和降解，从而阻碍神经信号向肌肉的传递，引起肌无力	~85%
MuSK+（肌肉特异性酪氨酸激酶）gMG	MuSK抗体可阻碍LRP4激活MuSK酪氨酸激酶，进而影响突触后AChR的聚集和神经肌肉接头的结构完整性，导致肌无力	1%-4%
LRP4+（低密度脂蛋白受体相关蛋白4）gMG	LRP4抗体通过干扰MuSK和LRP4的相互作用，影响AChR在神经肌肉接头的聚集，从而导致突触传递障碍	1%-5%

资料来源：《Autoantibody Specificities in Myasthenia Gravis; Implications for Improved Diagnostics andTherapeutics》等

3、多家企业围绕MG进行产品布局，赛道景气度持续提升

根据观研报告网发布的《中国重症肌无力药物行业发展趋势研究与未来投资分析报告（2025-2032年）》显示，目前，我国已经有多家企业围绕gMG进行布局。例如，再鼎医药引入Argenx的艾加莫德，已在2023年6月国内获批上市，荣昌生物自研的泰它西普与石药集团引进的FcRn单抗巴托利单抗已处于NDA阶段，翰森制药引进的CD19单抗伊奈利珠单抗目前处于III期临床。

我国主要企业布局gMG产品技术研发管线

公司	管线	靶点	技术形式	gMG境外最快状态	gMG中国最快状态
Argenx（Orig.）再鼎医药（Lic.）	艾加莫德	FcRn	单抗	获批上市（2021.12）	获批上市（2023.06）
荣昌生物（Orig.）	泰它西普	APRILBAFF	抗体类融合蛋白	III期（2024.06）	NDA（2024.10）
Hanall（Orig.）Immunovant（Lic.）石药集团（Lic.）	巴托利单抗	FcRn	单抗	暂停开发	NDA（2023.06）
安进制药（Orig.）翰森制药（Lic.）	伊奈利珠单抗	CD19	单抗	III期（2020.08）	III期（2020.08）
上海医药（Orig.）	重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射-B007	CD20	单抗	-	II/III期（2024.03）
Dianthus（Orig.）泽纳仕生物（Lic.）	DNTH103	C1S	单抗	II期（2024.02）	-
驯鹿生物（Orig.）	伊基奥仑赛	BCMA	CAR-T	-	I期（2020.09）
阿斯利康制药（Orig.）亘喜生物（Orig.）	AZD0120	CD19、BCMA	CAR-T	-	I期（2024.05）
南京北恒生物（Orig.）	RD06-05	CD19；BCMA	CAR-T	-	I期（2023.05）
南京北恒生物（Orig.）华中科技大学同济医学院附属协和医院（Orig.）	RD06-04	CD19	CAR-T	-	I期（2024.08）
邦耀生物（Orig.）	靶向BCMA通用型；CAR-T（邦耀生物）	BCMA	CAR-T	-	I期（2024.07）
邦耀生物（Orig.）	靶向CD19通用型CAR-T（邦耀生物）	CD19	CAR-T	-	I期（2024.07）
石药集团（Orig.）	SYS6020	BCMA	CAR-T	-	I期（2024.11）
传奇生物（Orig.）	LCAR-AIO	CD19；CD20；CD22	CAR-T	-	I期（2025.03）
浙江大学（Orig.）	CD19靶向；CAR-T（浙江大学）	CD19	CAR-T	-	I期（2023.04）

资料来源：观研天下整理

4、我国重症肌无力行业仍然面临诸多挑战，未来治疗范式转向“精准靶向”

不过，虽然部分药物已经进入医保，但创新生物制剂的自付部分对普通家庭而言仍是一笔巨大开销。MG的诊断，特别是抗体分型，高度依赖于专业的神经内科和检测技术，所以在基层医院，诊断能力和治疗规范性仍有待提高。而如何让更多神经科医生了解并正确使用这些创新靶向药物，明确其适用人群和治疗时机，是市场放量的关键环节。

因此，我国重症肌无力行业治疗范式将转向“精准靶向”，治疗目标也将升级，“去激素化”或“最低激素化”成为核心追求，并且企业或将进行联合疗法与序贯策略探索。

我国重症肌无力行业发展趋势分析

我国重症肌无力行业发展趋势分析