我国干细胞医疗行业迎政策利好创新药申报如火如荼企业技术不断发展

2024-10-11 09:46

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一、干细胞采集与存储经营模式较为成熟，脐带血库国家牌照数量达7张

根据观研报告网发布的《中国干细胞医疗行业发展现状分析与投资前景研究报告（2024-2031年）》显示，干细胞在医学界被称为“万用细胞”，其是一类具有自我更新和多向分化能力的细胞，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞疗法是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的组织。

干细胞医疗上游为干细胞提取与储存环节，主要是脐带血库，是目前最成熟最主要的干细胞领域的产业化项目。存储的干细胞类型主要为间充质与造血干细胞，经营模式主要分为公共库及自体库，受制备过程工艺场景以及中游端对细胞质量高要求等因素影响，未来生产工艺将更标准化与自动化，以减少人工操作提升产出质量。

我国干细胞医疗主要存储产品分类及其经营模式

分类		经营模式	代表企业
间充质干细胞	公共库	具有公益性质，但近年来众多企业通过与医院合作以建立公共库	北科生物、赛隽生物科技、赛莱拉
间充质干细胞	自体库	具有盈利性质	赛莱拉、北科生物、广东美赛尔细胞生物科技、上海市再胜源干细胞工程
造血干细胞	脐带血造血干细胞存储	属于由国家卫健委审批设置的特殊血站	全国仅有山东、北京、上海、天津、广州、浙江、四川七家合法脐血库
造血干细胞	胎盘造血干细胞存储	由企业、高校实验室研究所设立	赛莱拉、北科生物等

资料来源：观研天下整理

干细胞采集与存储经营模式较为成熟，因此国内上市公司以上游产业相关业务为主。现阶段我国脐带血库国家牌照数量共7张，分别分布于北京市、广东省、天津市、山东省、四川省、浙江省、上海市。

我国脐带血库简介

脐血库	运营方	合作方
北京市脐血库	北京佳宸弘生物科技有限公司	北京大学人民医院
广东省脐血库	广州天河诺亚生物工程有限公司	广东省妇幼保健院
天津市脐血库	协和干细胞基因工程有限公司	中国医学科学院、中国协和医科大学、血液学研究所血液医院
山东省脐血库	山东省齐鲁干细胞工程有限公司	山东大学齐鲁医院
四川省脐血库	四川新生命干细胞科技股份有限公司	中国医学科学院输血研究院
浙江省脐血库	浙江绿蔻生物科技有限公司	浙江省血液中心
上海市脐血库	上海市干细胞技术有限公司	上海市红十字会，上海市血液中心

资料来源：观研天下整理

二、干细胞医疗迎来政策重大利好，干细胞创新药申报如火如荼

干细胞医疗中游为干细胞产品化环节，包括干细胞增殖(为研发组织和个人提供干细胞)以及干细胞制剂的新药研发。

近年来国家重视细胞治疗产业的广阔应用前景，将其纳入生物医药领域重点支持和发展的方向。国务院、国家科技部、国家发改委等均在多个政策文件中明确支持干细胞药物发展：

我国干细胞药物行业相关政策

时间	政策	发布部门	主要内容
2023.03	《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》	国务院	提高医疗卫生技术水平：加强临床医学、公共卫生和医药器械研发体系与能力建设，发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术。
2022.08	《“十四五”卫生健康人才发展规划》	国家卫生健康委	明确提出依托国家重大项目、实验室、重大人才计划，在组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、传染病防控等医学前沿领域，培养和发现一批具有深厚科学素养、视野开阔、前瞻性判断力强的战略科学家
2022.05	《“十四五”生物经济发展规划》	国家发改委	规划要求围绕干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品、中药等建设质量及安全性评价技术平台。加快提升生物技术创新能力，开展前沿生物技术创新。发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。推动政策先行先试，用好长三角、粤港澳大湾区药品与医疗器械技术审评检查分中心，鼓励依托自由贸易试验区、海南自由贸易港在细胞治疗、中药和中医医疗器械注册监管等领域开展改革试点
2022.02	《关于对国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”等 5 个重点专项2022 年度项目申报指南征求意见》	国家科技部	指南围绕“干细胞命运调控及机理”、“干细胞与器官的发生与衰老”、“器官的原位再生与机理”、“复杂器官制造与功能重塑”和“基于干细胞的疾病模型”等五大任务。热点涵盖：类器官、器官芯片，外囊泡（外泌体）干细胞与器官抗衰老、器官原位再生、干细胞和生物材料
2022.01	《“十四五”医药工业发展规划》	九部门联合	提出：重点发展针对新靶点、新适应症的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）、嵌合抗原受体 NK 细胞（CAR-NK）等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等；重点开发超大规模（≥1 万升/罐）细胞培养技术，双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术，生物药新给药方式和新型递送技术，疫苗新佐剂
2020.09	《关于印发北京、湖南、安徽自由贸易试验区总体方案及浙江自由贸易试验区扩展区域方案的通知》	国务院	开展跨境远程医疗等临床医学研究，区内医疗机构可根据自身技术能力，按照有关规定开展干细胞临床前沿医疗技术研究项目
2020.03	关于印发《加强“从 0 到 1”基础研究工作方案》	科技部等	在重大专项和重点研发计划中突出支持基础研究重点领域原创方向，持续支持量子科学、脑科学、纳米科学、干细胞、合成生物学、发育编程、全球变化及应对、蛋白质机器、大科学装置前沿研究等重点领域

资料来源：观研天下整理

在国家鼓励干细胞产业发展的同时，CDE 从 2020 年开始到目前，出台了大量的配套干细胞药物的技术指南，从干细胞药物临床前药学研究指南、临床研究指南、甚至聚焦干细胞具体适应症临床研究指南，给药企指明了干细胞药物申报途径及标准。

CDE发布的干细胞药物研发指南

发布日期	指南
2024.01	国家药监局药审中心关于发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》的通告（2024 年第 7 号）
2024.01	国家药监局药审中心关于发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》的通告（2024 年第 6 号）
2023.10	关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
2023.09	关于公开征求《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
2023.06	国家药监局药审中心关于发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2023 年第 37号）
2023.04	国家药监局药审中心关于发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》的通告（2023 年第 33 号）
2022.10	《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》
2021.08	关于公开征求《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
2020.08	关于公开征求《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

资料来源：观研天下整理

我国干细胞创新药申报如火如荼，根据数据，2023年我国全年获得受理的 IND 约 45 个，呈现逐年递增态势，截至 2023 年底，据不完全统计共获批约 89 个默示许可。

数据来源：观研天下数据中心整理

三、国内干细胞企业技术不断发展，我国干细胞移植存活率达国际先进水平

干细胞医疗下游为移植治疗环节。随着干细胞企业技术不断发展，我国干细胞移植存活率达国际先进水平。数据显示，中国干细胞集团的患者干细胞移植后一百天存活率达80%以上，一年存活率接近70%，五年的存活率接近60%

干细胞企业技术及应用领域布局

企业简称	干细胞技术积累	治疗领域
中源协和(武汉光谷)	间充质干细胞技术	肝硬化、肺纤维化、肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、慢性牙周炎、糖尿病。
华夏源	间充质干细胞技术	中重度慢性斑块型银屑病、重度狼疮性肾炎、慢加急性(亚急性)肝衰竭和中重度宫腔粘连均
天津昂赛	间充质干细胞技术	外伤性脊髓损伤、难治性急性移植物抗宿主病(GvHD)、慢加急性(亚急性)肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征。
汉氏联合	间充质干细胞技术	失代偿期乙肝病毒肝硬化、轻至中度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)、强直性脊柱炎、II度烧伤
爱姆斯坦	胚胎干细胞技术	多发性硬化
瑞风生物	造血干细胞技术	输血依赖型地中海贫血
邦耀生物	造血干细胞技术	β地中海贫血(地贫)
泉生生物	间充质干细胞技术	失代偿期乙肝病毒肝硬化、轻至中度急性呼吸窘迫综合征(ARDS) 、强直性脊柱炎、II 度烧伤.
爱萨尔生物	间充质干细胞技术	缺血性脑卒中、结缔组织病相关间质性肺病(CTD-IP) 、膝骨关节炎
贝来生物	间充质干细胞技术	阿尔茨海默病、特发性肺纤维化、类风湿关节炎
赛莱拉	间充质干细胞技术	膝骨关节