全球核酸药物市场将持续扩容 小核酸药物销售额持续增长 ASO药物获批数量最多

‌核酸药物是一类基于核酸分子（DNA或RNA）设计的治疗性物质，通过调控基因表达或直接干预遗传信息来治疗疾病。与传统小分子或蛋白质药物不同，核酸药物直接作用于遗传信息的传递过程，为遗传病、癌症、病毒感染等提供精准治疗手段。

核酸药物主要可分为小核酸药物、mRNA药物两大类，其中小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、核酸适配体（Aptamer）等，而mRNA药物主要为mRNA疫苗、mRNA药物两大类。

核酸药物‌主要种类情况

资料来源：公开资料、观研天下整理

从产业链来看，核酸药物上游主要为核苷单体、引物、探针、酶等等原材料及合成仪、纯化设备、分析仪器、灌装设备等生产设备；中游为核酸药物研发与生产；下游医疗服务终端，主要通过医疗机构、诊所、药店等渠道到患者手中。

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从全球市场规模来看，2023年到2024年全球核酸药物市场规模持续两年增长，到2024年全球核酸药物市场规模已超过230亿美元，预计到2030年全球核酸药物市场规模将超过500亿美元。

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从小核酸药物销售额来看，2020年到2024年全球小核酸药物销售额持续增长，到2024年全球小核酸药物销售额为51亿美元，近五年复合增长率超15%。

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小核酸药物种类分布来看，截至2025年全球小核酸药物共获批上市22款，其中ASO药物13款，siRNA药物7款，核酸适配体药物2款。

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从细分产品销售额来看，在2024年全球小核酸药物销售额前三的产品分别为Spinraza、Amvuttra、Leqvio；销售额分别为15.73亿美元、9.71亿美元、7.54亿美元。

数据来源：公开资料、观研天下整理（XD）

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